健康新知
旨在改變基因治療遊戲規則
旨在改變基因治療遊戲規則
獨家消息
基因治療可說已通過新科技被檢驗、質疑的門檻，它一開始宣稱萬能被斥責言過其實，現在正享受和投資者及研究人員的二度蜜月。
致力於新一代基因疾病治療技術的 Voyager公司，在眾多新創公司中脫穎而出，也不惜投資創造下一代一次性療法技術。現在 Voyager擁有Third Rock創投 4,500萬美金投資，又有大藥廠研發部門掌舵老手提攜，正積極瞄向中樞神經系統失調疾病。
犀利之處
如同大多數 Third Rock創投培植的種子公司一樣，但 Voyager自認自己不是眾多候選中的生物技術公司，而是創造產品的引擎，因為公司發展中樞神經系統治療的商業模式，是和各單位合作以開枝散葉。
Voyager計畫包含腺相關病毒(AAV) 載體研發，希望能安全且正確運送可置換的健康基因，或降低突變基因表現。公司開發的巴金森氏症治療正在進行臨床 Ib，實驗結果頗為順利，可以使對標準治療沒有反應的病人產生不同程度療效。
執行長Steven Paul表示，老藥左旋多巴 (levodopa)和卡巴多巴(carbidopa)，雖已證明能有效治療帕金森症狀，但不適用於所有長期治療病患。Voyager的候選藥物臨床結果預估明年公布，該公司也樂觀表示該治療不但可扭轉對藥物無反應的狀況，還可降低藥物劑量。公司也在醞釀罕見遺傳性共濟失調的腺相關病毒臨床治療，這種罕見神經退化失調症和漸凍人症類似。
但 Voyager最大希望可能在於離臨床甚遠的研發。公司為配合近期藥物發展重點，正開發一種從零開始，但可提供一次性治療的新方法，並從麻州大學醫學院、史丹福大學和加州大學舊金山分校引進腺相關病毒和 RNAi研究專家加入。
Paul表示，目前所有相關基因治療研發都使用現有載體，但公司最想設計全新載體，相信幾年後有能力設計比現在更好的載體，好到可以穿越血腦屏障和腦脊髓液。
為了達成目標，Voyager已經聚集所有腺相關病毒可用血清，並進行混合以發展出更安全、更具預測性的運送載體。成功後，該公司就處於阿茲海默症、亨丁頓舞蹈症和中樞神經系統失調症的關鍵地位。他並強調，一旦得到適合運送進入腦的載體，就可快速並有效設計相關治療藥物。
Paul在美國國家衛生研究院和禮來待了 37年後，創造職業第三春。2010年，他自禮來研究實驗室部門總裁職位退休，在禮來期間，他管理每年 4.5億美金的研發預算，旗下約 8,000位研究人員。退休後他先成為 Third Rock的風險投資夥伴，也曾幫研究中樞神經系統的 Sage
Therapeutics進行首輪募資，但不涉及公司營運。然而，當 Voyager初見端倪，這位研發老將發現自己被科學技術和逐漸成長的菁英團隊深深吸引。Paul表示，「這一切發生就像我們在為公司尋找 CEO一樣，而這或許是我可以做而且可以付出貢獻的地方。」
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基因治療可說已通過新科技被檢驗、質疑的門檻，它一開始宣稱萬能被斥責言過其實，現在正享受和投資者及研究人員的二度蜜月。
致力於新一代基因疾病治療技術的 Voyager公司，在眾多新創公司中脫穎而出，也不惜投資創造下一代一次性療法技術。現在 Voyager擁有Third Rock創投 4,500萬美金投資，又有大藥廠研發部門掌舵老手提攜，正積極瞄向中樞神經系統失調疾病。
犀利之處
如同大多數 Third Rock創投培植的種子公司一樣，但 Voyager自認自己不是眾多候選中的生物技術公司，而是創造產品的引擎，因為公司發展中樞神經系統治療的商業模式，是和各單位合作以開枝散葉。
Voyager計畫包含腺相關病毒(AAV) 載體研發，希望能安全且正確運送可置換的健康基因，或降低突變基因表現。公司開發的巴金森氏症治療正在進行臨床 Ib，實驗結果頗為順利，可以使對標準治療沒有反應的病人產生不同程度療效。
執行長Steven Paul表示，老藥左旋多巴 (levodopa)和卡巴多巴(carbidopa)，雖已證明能有效治療帕金森症狀，但不適用於所有長期治療病患。Voyager的候選藥物臨床結果預估明年公布，該公司也樂觀表示該治療不但可扭轉對藥物無反應的狀況，還可降低藥物劑量。公司也在醞釀罕見遺傳性共濟失調的腺相關病毒臨床治療，這種罕見神經退化失調症和漸凍人症類似。
但 Voyager最大希望可能在於離臨床甚遠的研發。公司為配合近期藥物發展重點，正開發一種從零開始，但可提供一次性治療的新方法，並從麻州大學醫學院、史丹福大學和加州大學舊金山分校引進腺相關病毒和 RNAi研究專家加入。
Paul表示，目前所有相關基因治療研發都使用現有載體，但公司最想設計全新載體，相信幾年後有能力設計比現在更好的載體，好到可以穿越血腦屏障和腦脊髓液。
為了達成目標，Voyager已經聚集所有腺相關病毒可用血清，並進行混合以發展出更安全、更具預測性的運送載體。成功後，該公司就處於阿茲海默症、亨丁頓舞蹈症和中樞神經系統失調症的關鍵地位。他並強調，一旦得到適合運送進入腦的載體，就可快速並有效設計相關治療藥物。
Paul在美國國家衛生研究院和禮來待了 37年後，創造職業第三春。2010年，他自禮來研究實驗室部門總裁職位退休，在禮來期間，他管理每年 4.5億美金的研發預算，旗下約 8,000位研究人員。退休後他先成為 Third Rock的風險投資夥伴，也曾幫研究中樞神經系統的 Sage
Therapeutics進行首輪募資，但不涉及公司營運。然而，當 Voyager初見端倪，這位研發老將發現自己被科學技術和逐漸成長的菁英團隊深深吸引。Paul表示，「這一切發生就像我們在為公司尋找 CEO一樣，而這或許是我可以做而且可以付出貢獻的地方。」
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