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大製藥公司羽翼下,基因療法創新者從小實驗室走到臨床
大製藥公司羽翼下,基因療法創新者從小實驗室走到臨床

獨家消息
以沉默且不太談論其投資聞名的Fidelity Biosciences從不介意晚期投資,看盡了早期基因治療方法的繁榮與蕭條,情願冷眼旁觀。
不過,3年前重新評估這塊領域時,Fidelity執行董事ThomasBeck說,「基因療法技術似乎轉了個彎。」隨著與該領域的先驅-ReGenX合作,Fidelity拼湊團隊和技術,成立了DimensionTherapeutics,著重研究血友病,得到 Bayer和 OrbiMed投資。

犀利之處
血友病是一種罕見遺傳疾病,患者無法生產足夠蛋白質凝結血塊,造成威脅生命的出血風險。目前,數十億美元血友病治療市場中,因子替代療法當道。這種療法透過靜脈注射提供因子給缺少凝血蛋白質的患者。這種藥物雖有效,但一個星期必須注射 3次,終生不能停藥,患者負擔沉重。
這就是 Dimension的切入點。該團隊正開發針對血友病的基因療法,能提供矯正後的因子編碼,扭轉血友病患者心臟血液失衡,並促進肝臟恢復大量生產健康凝血蛋白。
該技術最早從賓州大學基因治療開拓者 James Wilson技轉,爾後其和 ReGenX團隊持續開發,他們利用無害的腺相關病毒 (AAV)運輸功能性基因,更換或打掉了那些導致血友病 A和 B的錯誤基因。
Dimension去年秋天進行第一輪未公開的資金私募,短短 7個月後和大型製藥公司合作,迅速啟動基因療法的一個臨床計劃,也同步開展另一項不同疾病治療大型計畫。
知名創投OrbiMed投資3,000萬美金在 Dimension的研發計畫,OrbiMed合夥人 Rishi Gupta吹捧其為腺相關病毒技術佼佼者。Bayer也預付了 2,000萬美元並承諾了另外的2.32億美元,準備投注 DimensionA型血友病計畫。這可能是基因療法歷史上最大的一筆合作交易。
 這兩筆合作投資,給了Dimension足夠喘息空間推展內部其他產品,包括 B型血友病療法和一些未公開的基因疾病臨床前產品。Dimension並計畫在未來12個月內,開發產品繼續推進臨床試驗階段,也將在今年底揭露第三個基因治療計畫,在 2015年進一步拓展產品線內容。
為了達到這個目標,Dimension已組建團隊,創始人相信團隊可以在該領域成為下個世代領導者,其中包括Genzyme基因治療研發部門前任領導者,以及一些腺相關病毒運輸最早研究者。甚至不惜換掉Thomas Beck,讓座給 Merck KGaA研發部門前領導者 Annalisa Jenkins擔任全職執行長。
Beck強調,「不管從個人和從Fidelity觀點,我們都相信基因療法的第二代最終會產生對病患非常重要的治療方式。」他對推動原來只能待在實驗室裡的基因治療,能達到今天的成就而引以為榮。




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