健康新知
新一波基因療法、企圖改造醫藥世界的生力軍
新一波基因療法、企圖改造醫藥世界的生力軍
獨家消息
一些技術的誕生往往起於小型賭注，且大多數來自美國國家衛生研究院 (NIH)贊助的基礎學術研究。但僅有極少數研發公司能募大量資金和走到 III期的臨床實驗階段。位於費城的 Spark是屬於後者。
當看到先天視網膜缺陷症的晚期臨床實驗成效如此顯著，費城兒童醫院細胞分子醫療中心研究人員，包括知名的Jean Bennett博士在內，決定將計畫與核心工作人員獨立出來成立公司。另一個血友病的治療計畫也將緊隨之後。
犀利之處
基因治療一直是個高風險領域，在臨床實驗上也往往會有幾年的不確定性，因此醫學界、投資人都抱持觀望的遲疑態度。但去年以來，知名創投Third Rock重金加持的Bluebird Bio(藍鳥生物，$BLUE)順利 IPO，世人看到基因治療如何在臨床這條路高速前進。Spark也因此更有信心成為更完整的基因治療公司。
目前，Spark的兩個臨床計畫也都有完整的專案時間表。領先的RPE65治療方案，是有關失明的治療，緊隨其後的是視網膜疾病領域。此外，除了血液失調疾病，Spark也專注於神經退化疾病早期研究。
憑著費城兒童醫院及Sofinnova創投等公司大量資金，Spark已立擁有 28,000平方米大的總部，足以容納不斷成長的團隊。執行長 JeffreyMarrazzo也組織了 50人創業部隊，計畫成為整合型的生物製藥公司。他期望利用 Spark 的知識平台積極建立像 Genable這樣的合作夥伴。
Marrazzo 成功募集7,300萬美金後接受 FierceBiotech訪問表示，可以預見基因治療一定會面臨許多挑戰，儘管大部分尚未有答案，但很多都已有解決方案，他並強調，「這是一個由科學研發到新產品開發的過程，Spark正處在商業化階段。」
Spark董事會有來自Sofinnova創投的Lars Ekman以及AnandMehra。另一位董事 Elliott Sigal則是 NEA創投合夥人，也是一舉創下BMS研發部傳奇的靈魂人物。20年前就投入基因治療領域的 Sigal接受富比士專訪表示，「當人們說基因治療已重返戰場，我一度無法相信！」
Sigal和 Bennett知道，儘管目前僅少數病患證明該基因療法的潛力，但因成果顯著，因此 Spark正積極要成為第一波將這些具潛力的改革性治療方案商業化的生技公司。
不過，若計畫成功的話，公司將會面臨另一個更大的挑戰，就是如何建立這種昂貴治療的費用策略或保險支付機制等問題。同時，目前外界焦點雖然仍停留在 Spark的研發成果上，但未來勢必也將出現其他好公司的正面交鋒與市場競爭。
獨家消息
一些技術的誕生往往起於小型賭注，且大多數來自美國國家衛生研究院 (NIH)贊助的基礎學術研究。但僅有極少數研發公司能募大量資金和走到 III期的臨床實驗階段。位於費城的 Spark是屬於後者。
當看到先天視網膜缺陷症的晚期臨床實驗成效如此顯著，費城兒童醫院細胞分子醫療中心研究人員，包括知名的Jean Bennett博士在內，決定將計畫與核心工作人員獨立出來成立公司。另一個血友病的治療計畫也將緊隨之後。
犀利之處
基因治療一直是個高風險領域，在臨床實驗上也往往會有幾年的不確定性，因此醫學界、投資人都抱持觀望的遲疑態度。但去年以來，知名創投Third Rock重金加持的Bluebird Bio(藍鳥生物，$BLUE)順利 IPO，世人看到基因治療如何在臨床這條路高速前進。Spark也因此更有信心成為更完整的基因治療公司。
目前，Spark的兩個臨床計畫也都有完整的專案時間表。領先的RPE65治療方案，是有關失明的治療，緊隨其後的是視網膜疾病領域。此外，除了血液失調疾病，Spark也專注於神經退化疾病早期研究。
憑著費城兒童醫院及Sofinnova創投等公司大量資金，Spark已立擁有 28,000平方米大的總部，足以容納不斷成長的團隊。執行長 JeffreyMarrazzo也組織了 50人創業部隊，計畫成為整合型的生物製藥公司。他期望利用 Spark 的知識平台積極建立像 Genable這樣的合作夥伴。
Marrazzo 成功募集7,300萬美金後接受 FierceBiotech訪問表示，可以預見基因治療一定會面臨許多挑戰，儘管大部分尚未有答案，但很多都已有解決方案，他並強調，「這是一個由科學研發到新產品開發的過程，Spark正處在商業化階段。」
Spark董事會有來自Sofinnova創投的Lars Ekman以及AnandMehra。另一位董事 Elliott Sigal則是 NEA創投合夥人，也是一舉創下BMS研發部傳奇的靈魂人物。20年前就投入基因治療領域的 Sigal接受富比士專訪表示，「當人們說基因治療已重返戰場，我一度無法相信！」
Sigal和 Bennett知道，儘管目前僅少數病患證明該基因療法的潛力，但因成果顯著，因此 Spark正積極要成為第一波將這些具潛力的改革性治療方案商業化的生技公司。
不過，若計畫成功的話，公司將會面臨另一個更大的挑戰，就是如何建立這種昂貴治療的費用策略或保險支付機制等問題。同時，目前外界焦點雖然仍停留在 Spark的研發成果上，但未來勢必也將出現其他好公司的正面交鋒與市場競爭。
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